動脈網從外媒獲悉，美國當?shù)貢r間6月26日，基因治療公司Encoded Therapeutics宣布完成1．04億美元的C輪融資，融資所得將用于推進Dravet綜合癥相關的研發(fā)管線，以及利用其平臺開發(fā)能夠治療嚴重遺傳疾病的新療法。

據(jù)悉，本輪融資由現(xiàn)有投資者Venrock、ARCH Venture Partners、Matrix Capital Management、Illumina Ventures、Altitude Life Science Ventures以及新投資者Menlo Ventures、RTW Investments、Boxer Capital、Alexandria Venture Investments共同參與。

Encoded Therapeutics是一家為嚴重遺傳疾病開發(fā)精確基因療法的生物技術公司，總部位于美國舊金山。該公司致力于突破病毒基因治療的瓶頸，挖掘以基因組學驅動的精準醫(yī)學的潛力。Encoded Therapeutics擁有一個精確基因治療的技術平臺，該平臺能夠研發(fā)出多種基因療法，并具有更高的細胞選擇性和更好地調節(jié)內源基因表達的能力。Encoded Therapeutics解決了當前基因治療技術的關鍵局限，創(chuàng)造了新的治療機會。

目前，Encoded Therapeutics主要關注的遺傳病是Dravet綜合癥，這是一種嚴重且罕見的遺傳病，在每年全球約有1．6萬名Dravet綜合癥嬰兒出生。該病的病征表現(xiàn)為不受控制的癲癇發(fā)作、共濟失調以及發(fā)育遲緩。大多數(shù)Dravet綜合征是由SCN1A基因突變引起的。

基因療法在理論上能夠治療那些被找到潛在致病機制的大多數(shù)遺傳病，但Dravet綜合癥已被公認為一個十分具有挑戰(zhàn)性的基因治療領域，其原因在于SCN1A基因超過了腺相關病毒（AAV）的包裝能力。如果要對該基因進行相關調節(jié)，則需要靶向特定的神經元，并以GABA來抑制中間神經元中SCN1A基因的表達。Encoded Therapeutics的技術平臺能夠設計針對相關細胞類型的AAV治療劑，并上調內源性SCN1A表達來治療Dravet綜合癥。

“我們的任務是開發(fā)治療嚴重遺傳病的基因療法，這些遺傳病在現(xiàn)在往往缺乏標準治療方法�！盓ncoded Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人Kartik Ramamoorthi博士說道，“我們從投資者那里獲得的資金支持將幫助Encoded Therapeutics發(fā)展成一個完全整合的治療公司，并在行業(yè)內建立起領導地位�！�

Venrock的合伙人Bryan Roberts博士說：“通過解決目前基因治療的一些局限性，Encoded Therapeutics有望成為該領域的領導者。我們很高興能夠支持Encoded Therapeutics，讓它為目前尚無治療方案的疾病帶來新的基因療法。”