mRNA的“宏觀遞送”和“微觀遞送”問題都將是投資機會．

本文為IPO早知道原創(chuàng)作者｜羅賓

據(jù)IPO早知道消息，3月26日，紅杉中國于上海成功舉辦了第二屆紅杉全球醫(yī)療健康產業(yè)峰會。在《新冠mRNA疫苗：危機中給生物醫(yī)藥技術的機會》主題演講中，中國科學院微生物研究所高福院士分析了mRNA疫苗中的關鍵技術環(huán)節(jié)，以及科學家、投資人由此應該關注的投資機會。

MIT將mRNA疫苗評為“2021年10大重大突破”之一，而Moderna（MRNA．US）的CEO說過：“RNA可以用于任何蛋白的表達，因此有希望治愈任何疾病。”mRNA疫苗較傳統(tǒng)疫苗的優(yōu)勢是靈活、快速。

高福認為mRNA代表了巨大的投資機會，mRNA被健康人群使用后表現(xiàn)出安全性，mRNA未來也可廣泛應用于腫瘤、罕見病、代謝疾病等的治療，但關鍵問題是mRNA的傳遞，需要用到脂質納米顆粒（LNP）。LNP可以為mRNA提供保護，并將其安全遞送至人體細胞，使其在細胞中釋放，使疫苗起效。

在宏觀上，這意味著mRNA疫苗需要以零下幾十度的運輸條件，但非洲等高溫地區(qū)很難有可及性。所以下一步的研究問題是如何在室溫下運輸。免疫佐劑也有望成為投資熱點。

高福指出，mRNA現(xiàn)在關鍵的技術是LNP，也就是mRNA的微觀遞送（micro delivery）的關鍵技術。Micro delivery方面，目前大家都面臨專利問題。

LNP技術專利最開始為加拿大生物藥企Arbutus（ABUS．US）所掌握，后授權給了Moderna、德國疫苗公司CureVac（CVAC．US）和BioNtech（BNTX．US），同時也產生了專利糾紛。

LNP由離子化脂質、磷脂、PEG脂質、膽固醇類結構脂質組成，四個成分組成一個直徑100納米左右的球形，可以把mRNA、RNA i、基因編輯剪刀等包裹在LNP球中遞送到細胞內。其中最關鍵的是陽離子脂質，是LNP逃離內體的關鍵成分，已經被多家公司進行改進，比如快速降解的離子化脂質。

在FDA已獲批的兩種mRNA疫苗出自Moderna和BioNTech（BNTX．US）。包括兩者在內，現(xiàn)只有少數(shù)幾家國外公司擁有陽離子脂質等mRNA遞送的核心技術專利。

因此，高福呼吁大家投資LNP中的核心技術。

馬斯克去年曾在推文中表示：“RNA（和DNA）物質可以解決很多問題，它們幾乎把很多疾病的治療變成了一個軟件類的問題�！币虼颂厮估�考慮為CureVac等其他公司建造生產mRNA物質的工廠，以開發(fā)新冠疫苗。 當然，全球的新冠疫苗接種需求很大，除了mRNA疫苗外，還需要多種疫苗提高供給效率。幾天前，高福團隊聯(lián)合智飛生物（300122．SZ）研發(fā)的重組蛋白亞單位疫苗（ZF2001）I期和II期臨床試驗結果于24日在《柳葉刀》發(fā)布，試驗結果表明該疫苗安全性良好，沒有與疫苗相關的嚴重不良事件，接種3劑次25μg疫苗的97％ 入組者產生了可以阻斷活病毒的中和抗體，中和抗體水平超過康復患者血清。

本文由公眾號IPO早知道原創(chuàng)撰寫