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世界首例舞蹈癥豬在豬模型上取得重大科學(xué)突破

2018-03-30 15:16

世界首例舞蹈癥豬在豬模型上取得重大科學(xué)突破北京時間今日（3月30日）凌晨，世界生物學(xué)頂尖學(xué)術(shù)期刊《Cell》在線發(fā)表生物學(xué)領(lǐng)域的一項重大成果：以廣東科學(xué)家領(lǐng)銜的國際研究團(tuán)隊歷時四年，首次利用基因編輯技術(shù)（CRISPR／Cas9）和體細(xì)胞核移植技術(shù)，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬，并精準(zhǔn)地模擬出人類神經(jīng)退行性疾病。

“世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬”研究團(tuán)隊

這是繼世界首只轉(zhuǎn)基因亨廷頓病猴模型之后，再次由中國科學(xué)家主導(dǎo)的團(tuán)隊，在豬模型上取得的重大科學(xué)突破。據(jù)悉，這個首例“舞蹈癥豬”能精準(zhǔn)地模擬人類神經(jīng)退行性疾病——亨廷頓舞蹈病，為我國腦科學(xué)與類腦研究提供了最新手段，也標(biāo)志我國大動物模型研究走在了世界前列。

科研人員展示“世界首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬”

據(jù)介紹，亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病、帕金森病、肌萎縮側(cè)索硬化癥等均是因為蛋白質(zhì)的錯誤折疊而導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞死亡，是當(dāng)今社會嚴(yán)重威脅人類健康的神經(jīng)退行性疾病。這些疾病伴隨年齡漸長而產(chǎn)生、可遺傳、呈漸進(jìn)性發(fā)展，由于缺乏合適的動物模型進(jìn)行藥物篩選，目前尚無有效的治療方法。　　這次把亨廷頓舞蹈病基因敲入豬的成功，將極大推動我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展，并且能夠使得科學(xué)家更加深入的了解神經(jīng)細(xì)胞死亡的機(jī)制以及尋求更有效地治療方法，破解引起神經(jīng)細(xì)胞死亡的絕癥對人類的威脅。