6．數(shù)據(jù)信任度

數(shù)據(jù)所有權，安全性和脫敏是當今技術中最普遍的主題。隨著醫(yī)療保健中數(shù)據(jù)收集的復雜性增加，這些相關內容的重要性及患者對其的敏感性變得越來越強。埃森哲的研究表明，過在系統(tǒng)中的所有參與者之間分配臨床試驗數(shù)據(jù)，可以用來克服醫(yī)療保健系統(tǒng)的分散性和相關透明度的缺乏。

使用分散的數(shù)據(jù)存儲庫將提高數(shù)據(jù)安全性，確保適當?shù)臄?shù)據(jù)所有權和私密性，并保持臨床試驗數(shù)據(jù)的準確性。另一方面，這也為臨床試驗結果的在線監(jiān)管奠定了堅實的基礎。

在臨床試驗法規(guī)中，試驗分析的記錄非常重要，而區(qū)塊鏈技術可以確保試驗的完整歷史是不可變的和可追溯的。患者，醫(yī)生，設備和臨床系統(tǒng)將需要通過使用去中心化的應用程序（DApp）與數(shù)據(jù)庫溝通。該應用程序由區(qū)塊鏈網絡上的許多用戶共同搭建。

醫(yī)療數(shù)據(jù)的實際所有權應更清楚地掌握在患者手中，使每個人可以更直接地控制其信息。區(qū)塊鏈和加密貨幣也將使患者和研究人員更容易對健康數(shù)據(jù)進行支付。

如上所述，持續(xù)采集的患者數(shù)據(jù)將意味著制藥，生物技術和醫(yī)療保健公司在數(shù)據(jù)安全方面的責任負擔將增加。

但是，基于“相關人員們信任的數(shù)據(jù)標準”構建的系統(tǒng)可以抵消這些不斷增長的要求。在臨床試驗中所有相關人員都可獲知的可信且安全的數(shù)據(jù)，也可以使監(jiān)管審核更快，更輕松。這一系統(tǒng)的優(yōu)勢還將擴展到藥物生命周期管理的其他方面。

7．實時的數(shù)據(jù)管理

為了高效地處理大量連續(xù)的患者數(shù)據(jù)，臨床試驗組織將需要一個同樣快速的系統(tǒng)來清理，匯總，編碼，存儲和管理它。埃森哲的研究表明，技術上的進一步改進將使這一過程變得快速，實時和動態(tài)。

改進的電子數(shù)據(jù)捕獲應減少人為錯誤對數(shù)據(jù)收集的影響，并實現(xiàn)與各種數(shù)據(jù)庫的無縫銜接。人工智能的發(fā)展和成熟還將使實時數(shù)據(jù)捕獲、自主代理和連接設備等一系列處理成為可能。

無縫的數(shù)據(jù)管理將減少臨床數(shù)據(jù)管理中投入的時間和人工。埃森哲的研究表明，這可能是臨床試驗過程中最有價值的改進之一。

轉向直接從源頭獲取數(shù)據(jù)，以及將集成數(shù)據(jù)系統(tǒng)與AI合并，將使研究人員有更多時間專注于更高價值的臨床任務。該數(shù)據(jù)的相關信息還可以使研究人員對患者的行為健康進行觀察，并允許公司考慮環(huán)境和生活方式因素對治療結果的影響。

8．家庭試驗

在某些臨床試驗中，對患者進行頻繁的門診將很快成為過去時。網絡連接的設備、物流行業(yè)的發(fā)展以及改進的虛擬通信將意味著可以在患者更方便的時間和地點進行門診。

一個很好的例子是AOBiome試用版。這項2b期痤瘡研究篩選了8，000多名候選人，并招募了372名患者，進行了為期12周無現(xiàn)場訪問的研究。與傳統(tǒng)試驗相比，它在招募中的包容性也有所提高（特別是非白人參與者的增多）。

以患者為中心的連接設備將是此處的關鍵。連接的設備（例如可穿戴設備，納米技術，XR，虛擬助手，機器人等）可用于在虛擬通信期間準確，高效地捕獲測量結果。虛擬通信的廣泛采用和使用已經促進了臨床醫(yī)生及其患者之間的遠程交互。

改進的家庭交付技術，例如冷鏈技術的進步，醫(yī)療設備以及3D打印藥品，將改變原有在傳統(tǒng)診所就診期間向患者提供服務的模式，直接向患者家中遞送相關的試驗用品。

從診所到患者家的轉移將增加患者的依從性，并最大程度地減少由于需要頻繁的去診所造成的患者中途退組。家庭試驗還能為制藥公司節(jié)省資金，建立和管理每個試驗機構平均需要970萬美元。

潛在的不利因素是，隨著通過技術進行的互動越來越多，非人性化的風險也隨之增加。技術不能完全取代隨訪中提供的溝通，支持，信任和關懷。隨著我們對技術的日益依賴，人際關系處理也變得更加重要。類似于家庭試驗一類的發(fā)展將需要重點關注這一點。

未來發(fā)展：個性化與數(shù)字化的結合

該怎樣才能進行臨床試驗而又對患者沒有任何風險？埃森哲的研究指出了一種未來，算法將通過試驗來模擬患者的旅程以預測臨床結果。他們對未來臨床試驗的發(fā)展產生了三個深遠的想法：全球性的臨床試驗數(shù)據(jù)標準、個性化試驗和僅通過數(shù)據(jù)和算法進行臨床試驗。

9．全球性的臨床試驗數(shù)據(jù)標準

對于任何跨多個系統(tǒng)使用醫(yī)療保健或臨床數(shù)據(jù)的人，數(shù)據(jù)收集和管理的標準化都是一個眾所周知的痛點。

從業(yè)者們希望全球法規(guī)能提供統(tǒng)一的標準，包括標準機構，如國際人用藥品注冊技術要求協(xié)調會（ICH），行業(yè)機構（如CDISC），及一些其他的合作組織。

這種全球性的，標準化的，安全的數(shù)據(jù)庫對于新的研究發(fā)現(xiàn)具有未知的潛力。因此迄今為止，制藥行業(yè)一直在努力推進這一愿景。然而想形成統(tǒng)一的數(shù)據(jù)通用標準可能不是那么容易。

創(chuàng)建各方均信任，并且不可更改的數(shù)據(jù)結構對于全球標準化工作至關重要。這其中，對數(shù)據(jù)管理中使用的所有AI平臺建立統(tǒng)一的標準是第一要務。

許多企業(yè)都在運營中各自獨立的嘗試了標準化，但后來意識到這些標準需要通過協(xié)作才能真正起作用。

一個全球范圍的通用聲明將消除臨床試驗數(shù)據(jù)集匯總和應用過程中的面臨的問題。它還將創(chuàng)建一個獨立的、全球級的臨床試驗數(shù)據(jù)池。

這可能是許多問題的理想解決方案，但想在現(xiàn)實中實現(xiàn)它仍然充滿挑戰(zhàn)。

想象一下，只要滿足一個通用的監(jiān)管標準和一套國際公認的道德標準，就可以讓新藥滿足全球范圍內不同國家的監(jiān)管要求。全球數(shù)據(jù)將允許全球通用的臨床試驗結果。

10．個性化試驗

個性化（或精準）醫(yī)療是組學研究的重中之重，《自然》雜志僅在2018年就發(fā)表了多篇有關該主題的重要論文。使用醫(yī)療保健數(shù)據(jù)構建預測模型的研究和進展，將有望在未來推動個性化醫(yī)學的廣泛使用。

大量特定患者的信息將提供有關患者病史和周邊環(huán)境更加深入，準確的知識。這將允許預測模型根據(jù)患者信息對治療進行個性化修改。

因此，必須重新考慮傳統(tǒng)的試驗監(jiān)管方式，以允許對整體治療流程（例如，細胞基因療法，如CAR T細胞療法）進行試驗研究而不是對產品進行試驗。

預測模型需要大量準確的數(shù)據(jù)用于學習。為了使數(shù)據(jù)應用過程高效并實現(xiàn)產出，必須使用標準格式整理患者的醫(yī)療數(shù)據(jù)。假設這些支持已經到位，深度學習方法和預測建模的進展將可以利用巨大的數(shù)據(jù)庫來獲得認知并為參與試驗的每個個體產出預測。

針對每位患者量身定制的試驗應盡量減少，甚至完全避免副作用，并改善每位患者的預后。他們還應為每位參與試驗的患者提供特異性的治療選擇，這可能會促進進一步的治療／病情研究。

11．僅通過數(shù)據(jù)和算法進行臨床試驗

通過用算法代替?zhèn)鹘y(tǒng)的臨床試驗，我們可以進一步降低試驗參與者的風險。在這種情況下，將使用來自全球，標準化，安全的臨床數(shù)據(jù)庫的數(shù)據(jù)來評估模擬患者通過試驗的過程，并準確地預測試驗結果。

這并不像看起來那樣不現(xiàn)實。模擬臨床試驗的發(fā)展目前正處于早期階段。

這些方法的理論和應用的進一步研究和發(fā)展將帶來用于純數(shù)據(jù)臨床試驗的更強大，更先進的模擬方法。很多從業(yè)者都認為通過算法進行試驗或許是“最有可能的”和“最有趣的”。

基于數(shù)據(jù)的臨床試驗過程的可能會使平均試驗周期從九年減少到僅僅幾個小時，試驗成本和患者風險將直線下降。在量子計算發(fā)展的背景下，這一新的臨床試驗方式似乎變得可以實現(xiàn)。

此外，通過將算法試驗與藥物發(fā)現(xiàn)的發(fā)展相結合，從本質上保證了每種批準和生產的藥物都是有效的，具備銷售前景的藥物。

新的實時患者數(shù)據(jù)源以及技術提高的可及性將對參與臨床試驗過程的每個人產生巨大影響。然而，整個臨床環(huán)境需要改變以允許和適應這種創(chuàng)新。在這個細致入微的，傳統(tǒng)的，同時還具有前瞻性的行業(yè)中，道德和法規(guī)方面的制訂以及進一步的討論仍在繼續(xù)。

臨床試驗的近期、中期和未來的三次發(fā)展，將取決于那些清楚地認識到這個由數(shù)據(jù)構建的未來方向的優(yōu)勢和重要性的行業(yè)領導者們。

文 ｜ 郝翰

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