下面，動脈新醫(yī)藥對近年來大藥企在基因治療領域的收購或合作事件做了一個整理。

羅氏

羅氏除昨天被爆出的收購Spark新聞之外，之前也早有基因治療領域的布局，2018年和4D Molecular Therapeutics成為廣泛的長期合作伙伴，以開發(fā)和推廣多種眼科產品。

吉利德

2017年119億美元收購Kite Pharma。Kite，也叫風箏制藥，是一家細胞治療公司，并在行業(yè)中擁有領先地位。收購之時，Kite的CAR－T療法已經接近上市。完成收購之后，2017年10月，Kite治療B細胞細胞淋巴瘤的Yescarta上市。

2018年2月，吉利德旗下Kite宣布與Sangamo Therapeutics簽訂一項全球合作開發(fā)協(xié)議，基于Sangamo公司的鋅指核酸酶（ZFN）技術平臺開發(fā)下一代治療不同腫瘤的自體和異體細胞療法。

2018年9月，吉利德與基因編輯公司Precision BioSciences宣布開展戰(zhàn)略合作，旨在利用后者專有的ARCUS基因組編輯平臺開發(fā)體內消除乙型肝炎病毒（HBV）的創(chuàng)新療法。

新基藥業(yè)

2018年90億美元收購Juno Therapeutics，Juno公司以開發(fā) CAR－T 和 TCT 細胞療法為核心，是三大CAR－T巨頭之一。Juno公司曾在CAR－T臨床研發(fā)中受挫，出現(xiàn)多名患者死亡。但是其中一款產品 JCAR017 在治療復發(fā)或難治的 B 細胞非霍奇金淋巴瘤中表現(xiàn)出色，有望于2019年上市。對于選擇 Juno，新基藥業(yè)并非一時興起。2015 年，新基便已投資 Juno 10億美元用于腫瘤免疫療法的合作開發(fā)和全球商業(yè)化，其中包括以每股 93 美元收購 Juno 910萬股以及1．5億美元的現(xiàn)金，合作時間更是長達十年

諾華

諾華于2018年4月宣布，以87億美元現(xiàn)金收購美國基因治療公司AveXis。AveXis使用AAV9載體開發(fā)和商業(yè)化基因治療，治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的新藥AVXS－101獲FDA突破療法指定，有可能成為首款一次性治療SMA的基因治療用藥。目前SMA 1型疾病的臨床試驗已經進入Ⅲ期臨床，針對SMA 2型疾病在Ⅰ期臨床階段。另外，兩種罕見的神經系統(tǒng)單基因疾病：Rett綜合征（RTT）和肌萎縮側索硬化癥（ALS）正處于臨床前開發(fā)階段。

AveXis獲得了Regenxbio的NAV技術的許可并開發(fā)了其候選產品AVXS－101。作為此項收購的后續(xù)，諾華向Regenxbio支付1億美元，獲得了其基因療法技術平臺的獨家許可。

2018年，諾華與本文中被羅氏收購的Spark Therapeutics就簽訂了許可和供應協(xié)議，涵蓋Luxturna在美國以外市場的開發(fā)、注冊和商業(yè)化權利。

賽諾菲

2018年116億美元收購Bioverativ。賽諾菲和Alnylam合作開發(fā)RNAi藥物fitusiran主要針對A型和B型血友病，收購Bioverativ將為罕見病的全球發(fā)展和商業(yè)化做業(yè)務線彌補。Bioverativ拆分自Biogen的血友病業(yè)務，已經有兩個針對血友病的上市藥物Eloctate和Alprolix。同時Bioverativ還有兩個候選藥物BIVV－001和BIVV－002，治療鐮狀細胞病的候選基因療法BIVV003。

2018年5月完成Bioverativ收購后，和Sangamo聯(lián)合宣布，美國FDA接受了治療鐮狀細胞病的候選基因療法BIVV003的IND申請。

Bioverativ與OXB達成一項重要的新合作和許可協(xié)議，開發(fā)和生產用于治療血友病的慢病毒載體，該協(xié)議包括許可Bioverativ使用OXB專有的LentiVector Enabled技術和其工業(yè)規(guī)模的制造技術。

輝瑞

輝瑞與Spark Therapeutics合作的SPK－9001已經啟動Ⅲ期臨床，前文已經有了描述。2018年1月，輝瑞以1200萬美元的預付款收購 Sangamo治療運動神經元疾病的基因療法，將用鋅指轉錄因子（ZFP－TFs）基因療法來治療C9ORF72基因突變引起的神經變性疾病。此前，兩家公司已就A 型血友病基因療法SB－525進行了合作，正在進行Ⅰ／Ⅱ期臨床試驗。

默沙東

2018年3．94億美元收購澳大利亞溶瘤病毒公司Viralytics，該項收購完成后，Viralytics成為MSD的全資子公司，MSD獲得Viralytics的主要候選產品CAVATAK（CVA21）的全部權利。

強生

2018年10億美元收購生物醫(yī)藥公司BeneVir Biopharm。BeneVir利用其專有的T－Stealth溶瘤病毒平臺，設計能夠感染和破壞癌細胞的溶瘤病毒。

GSK

GSK擁有歐盟批準的第二款針對罕見遺傳性疾病的基因療法Strimvelis，但多年來銷量不理想（歐洲每年僅診斷出15例新病例）。今年4月，該療法已作為罕見病基因療法組合打包出售給Orchard Therapeutics公司。作為交換條件，GSK也獲得該公司19．9％的股權和董事會席位以及與該投資組合相關的未公開特許權使用費和商業(yè)里程碑付款。

艾伯維

2017年10月，艾伯維宣布與加拿大溶瘤病毒公司Turnstone Biologics達成全球性研發(fā)合作協(xié)議。根據(jù)該項協(xié)議，艾伯維有權獲取3項下一代溶瘤病毒免疫療法的獨家開發(fā)權。2018年2月，艾伯維宣布與Voyager Therapeutics達成合作，通過腺相關病毒（AAV）載體的基因療法，治療阿茲海默病等神經退行性疾病。

安進

2011年4．25億美元現(xiàn)金收購了BioVex，擁有首款溶瘤病毒療法talimogene laherparepvec（T－VEC， Imlygic），用于黑色素瘤的局部治療。2016年9月，安進聯(lián)手意大利的Genenta Science開發(fā)癌癥基因療法，后者擁有一種造血干細胞的慢病毒載體基因治療平臺。

阿斯利康

2018年7月，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制劑研發(fā)部門MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，將共同利用4DMT的新型發(fā)現(xiàn)平臺生成優(yōu)化的AAV載體，旨在為慢性肺病患者提供基因療法。4DMT在腺相關病毒（AAV）基因治療的載體開發(fā)和產品開發(fā)方面的技術居于世界前列。