治療領(lǐng)域深耕15年的專(zhuān)家，領(lǐng)先的基因編輯、堿基編輯專(zhuān)家，以及在細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)及臨床試驗(yàn)分別耕耘20年的專(zhuān)家。

新芽基因

2021年7月，蘇州新芽基因生物技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“新芽基因”）宣布已完成數(shù)千萬(wàn)人民幣Pre－A輪融資。本輪融資由紅杉資本中國(guó)基金領(lǐng)投，西湖大學(xué)產(chǎn)業(yè)投資、中新蘇州工業(yè)園區(qū)產(chǎn)投、王加權(quán)家族基金跟投，老股東丹麓資本持續(xù)追加投資。

新芽基因成立于2020年7月，由何春艷博士和常興博士聯(lián)合創(chuàng)立。何春艷博士擁有豐富的病毒類(lèi)產(chǎn)品研制開(kāi)發(fā)、商務(wù)拓展、投資孵化經(jīng)驗(yàn)。常興博士任職于西湖大學(xué)，是中國(guó)最早進(jìn)行堿基編輯技術(shù)開(kāi)發(fā)及應(yīng)用研究的學(xué)者之一，特別是在利用堿基編輯技術(shù)治療肌肉相關(guān)疾病領(lǐng)域。

神拓生物

神拓生物技術(shù)（以下簡(jiǎn)稱(chēng)神拓），是國(guó)內(nèi)首家可同時(shí)利用重組假型（pseudotyping）Lentivirus、AAV病毒載體技術(shù)治療呼吸道疾病的基因治療的公司。該公司由牛津大學(xué)、劍橋大學(xué)、倫敦大學(xué)學(xué)院基因治療頂尖研發(fā)人員及顧問(wèn)團(tuán)組成，專(zhuān)注于Lentivirus及AAV載體技術(shù)進(jìn)行體內(nèi)基因治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)的創(chuàng)新企業(yè)。團(tuán)隊(duì)的兩大病毒遞送平臺(tái)技術(shù)由目前使用最多的AAV病毒載體平臺(tái)以及全方位設(shè)計(jì)的慢病毒載體平臺(tái)構(gòu)成�？沙浞种С趾粑�系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)罕見(jiàn)病基因治療開(kāi)發(fā)。目前團(tuán)隊(duì)已經(jīng)推動(dòng)多條體內(nèi)基因治療管線(xiàn)。預(yù)計(jì)在2～3年內(nèi)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

吉?jiǎng)P基因

吉?jiǎng)P基因設(shè)立至今，一直利用RNAi等技術(shù)，開(kāi)展藥物靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)及其衍生業(yè)務(wù)。公司業(yè)務(wù)覆蓋靶標(biāo)篩選及驗(yàn)證、抗體藥物及基因治療／細(xì)胞治療藥物的臨床前研究以及I期臨床研究等藥物開(kāi)發(fā)流程中的源頭創(chuàng)新階段。目前公司通過(guò)自主創(chuàng)新研究已主要開(kāi)發(fā)了15個(gè)進(jìn)入IND研究階段的新藥研發(fā)項(xiàng)目，其中7個(gè)已許可或轉(zhuǎn)讓?zhuān)ㄆ渲?個(gè)項(xiàng)目為部分許可，公司仍在對(duì)該項(xiàng)目繼續(xù)開(kāi)發(fā)），公司仍在繼續(xù)開(kāi)發(fā)的項(xiàng)目中有1個(gè)進(jìn)入IND申請(qǐng)階段。

至善唯新

2021年2月，四川至善唯新生物科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“至善唯新”）宣布完成數(shù)億元人民幣A輪融資，本輪融資由正心谷資本領(lǐng)投，晨興集團(tuán)、德聯(lián)資本、君實(shí)生物、磊梅瑞斯共同跟投，老股東四川省人才基金繼續(xù)加注。至善唯新成立于2018年，是一家專(zhuān)注rAAV基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)的基因治療企業(yè)，治療領(lǐng)域涵蓋血液疾病、罕見(jiàn)病等。

北京合生基因

2020 年 11 月 27 日，合生基因宣布其基于國(guó)內(nèi)原創(chuàng)的合成生物技術(shù)開(kāi)發(fā)的首款基因治療產(chǎn)品 SynOV1．1 獲得美國(guó) FDA 臨床試驗(yàn)許可，用于治療包括中晚期肝癌在內(nèi)的甲胎蛋白（AFP）陽(yáng)性實(shí)體瘤。

天澤云泰

目前公司建立了廣泛的基于基因替代、基因調(diào)節(jié)和基因編輯策略的基因治療產(chǎn)品研發(fā)管線(xiàn)，用于治療視力障礙、代謝性疾病、血液病以及神經(jīng)系統(tǒng)疾病。團(tuán)隊(duì)已經(jīng)完成了兩個(gè)前沿項(xiàng)目的體內(nèi)概念驗(yàn)證研究，有望為兩種具有嚴(yán)重未滿(mǎn)足的臨床需求的罕見(jiàn)遺傳性疾病開(kāi)發(fā)first－in－class的基因替代療法。

領(lǐng)諾醫(yī)藥

IN－2004（AAV基因治療）／LIN－2004（AAV基因治療）為兩款正在開(kāi)發(fā)中的候選產(chǎn)品。

上海渤因生物

渤因生物目前正在籌備肝臟遞送領(lǐng)域的新一代非病毒載體基因治療產(chǎn)品。

目鏡生物

上海目鏡生物醫(yī)藥科技有限公司是一家專(zhuān)注于基因工程化定向進(jìn)化技術(shù)開(kāi)發(fā)新型AAV外殼用于眼科疾病基因治療技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)的創(chuàng)新公司。作為一家創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)，公司致力于為全球眼科疾病患者帶來(lái)光明。目鏡生物創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)有著超20年的基因治療技術(shù)研究經(jīng)驗(yàn)，建立了先進(jìn)獨(dú)特的shuffling mediated AI re－targeting （SMART）AAV外殼篩選平臺(tái)，利用AAV衣殼定向進(jìn)化和DNA shuffling技術(shù)，通過(guò)人工智能機(jī)器學(xué)習(xí)和動(dòng)物體內(nèi)篩選的方式，開(kāi)發(fā)出系列的具有高組織特異性、高滲透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣殼庫(kù)，利用這些新型衣殼提高AAV在視網(wǎng)膜的滲透能力，將基因藥物更高效的遞送至特定細(xì)胞和減少全身毒副作用的目的，提高AAV介導(dǎo)的基因藥的安全性，從而惠及全球眼病患者。此外，目鏡生物具有豐富的AMD及其他眼科疾病基因治療產(chǎn)品臨床前研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，目前已有一款A(yù)MD基因治療的候選藥物。

丹瑞生物

上海丹瑞生物醫(yī)藥科技有限公司是一家臨床階段的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥公司，成立于2018年4月。丹瑞中國(guó)自成立之初便一直推動(dòng)普列威（Provenge）在中國(guó)的上市，并致力于將丹瑞美國(guó)前沿的免疫細(xì)胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)移到中國(guó)。在完成全套技術(shù)轉(zhuǎn)移的過(guò)程中建立了一套覆蓋細(xì)胞免疫產(chǎn)品全生命周期的管理體系，涵蓋標(biāo)準(zhǔn)建立、細(xì)胞采集、生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制、商業(yè)運(yùn)營(yíng)、信息管理、人才培養(yǎng)等。丹瑞中國(guó)希望將自身經(jīng)驗(yàn)服務(wù)于行業(yè)，打造中國(guó)細(xì)胞和基因治療的產(chǎn)業(yè)化加速器。

此外，藥融云數(shù)據(jù)（www．pharnex  cloud．com）顯示，目前還有克�；�因、恒瑞醫(yī)藥、安龍生物、和度生物、星明優(yōu)�。║geneX Therapeutics）、本導(dǎo)基因、錦籃基因、正序生物、康璟生物（AccuGen）、ASCTx、人福醫(yī)藥、北海康成、北京諾思蘭德生物、瑞風(fēng)生物、NeuExcell Therapeutics、勁威生物、華大吉諾因、信立泰、康霖生物、華藥康明、荷塘生華、繼景生物、吉脈基因等企業(yè)致力于基因治療相關(guān)新藥開(kāi)發(fā)。（注：mRNA／DNA／siRNA／溶瘤病毒相關(guān)藥物開(kāi)發(fā)企業(yè)暫未列入；篇幅有限，本文內(nèi)不一一介紹。）

附，基因治療CRO／CDMO領(lǐng)域的主要公司：